에이브레인이 국가신약개발사업단(KDDF)과 협약을 체결하고 파킨슨병 유전자치료제 후보물질 'AB103'의 선도물질 개발에 본격 착수한다.
에이브레인은 지난 23일 국가신약개발사업단에서 열린 협약식을 통해 'AB103: α-Syn 응집 억제 기반 파킨슨병 유전자치료제 선도물질 개발' 과제 협약을 체결했다고 밝혔다. 이번 과제는 파킨슨병의 주요 병리 기전으로 알려진 알파-시뉴클레인(α-Syn)의 비정상적인 응집과 병리 전파를 억제하는 AAV(아데노연관바이러스) 기반 유전자치료제 개발을 목표로 한다.
파킨슨병은 현재 사용되는 치료제 대부분이 도파민을 보충하거나 증상을 완화하는 데 초점이 맞춰져 있어 질환의 진행 자체를 늦추거나 억제할 수 있는 치료법에 대한 의료 현장의 요구가 꾸준히 제기되고 있다.
에이브레인이 개발 중인 AB103은 병리적 α-Syn 응집을 직접 억제하도록 설계된 변이 기반 유전자치료 물질이다. AAV 전달 플랫폼을 활용해 치료 유전자가 신경세포 내에서 장기간 발현될 수 있도록 개발되고 있으며, 질병의 근본 원인을 조절하는 질병 조절형(Disease-Modifying) 치료제를 목표로 하고 있다.
회사는 선행 연구를 통해 AB103이 α-Syn 응집을 억제하고 세포 및 파킨슨병 동물모델에서 병리학적 지표와 행동 기능을 개선할 가능성을 확인했다. 이번 국가 과제를 수행하면서 환자 유래 세포모델과 다양한 파킨슨병 동물모델을 활용해 효능과 작용기전을 추가 검증하고, 최적의 AAV 전달체를 선정하는 한편 비임상 진입을 위한 핵심 데이터를 확보할 계획이다.
박경원 에이브레인 대표는 "이번 협약은 파킨슨병 유전자치료제 개발이 본격적인 선도물질 개발 단계에 진입했다는 점에서 의미가 있다"며 "AB103을 기존 증상 완화 중심 치료의 한계를 넘어 질병의 근본 병리를 조절할 수 있는 혁신 치료제로 개발해 나가겠다"고 말했다.
에이브레인은 향후 파킨슨병뿐 아니라 루이소체 치매와 다계통위축증 등 α-Syn 단백질 이상이 관여하는 다양한 퇴행성 신경질환으로 적응증 확대 가능성도 검토할 예정이다.
한편 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 확보를 목표로 추진되는 범부처 연구개발(R&D) 사업으로, 2021년부터 10년간 신약 개발 전주기에 걸쳐 연구개발과 사업화를 지원하고 있다. 이를 통해 국내 신약개발 생태계 강화와 글로벌 실용화 성과 창출, 보건의료 분야의 공익적 가치 제고를 추진하고 있다.
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